أدوية جديدة قد تتم الموافقة عليها من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ديسمبر
المادة الفعالة: ليرودالسيبيب
مؤشرات: فرط شحميات الدم الأولي، أمراض القلب والأوعية الدموية تصلب الشرايين (ASCVD)
اسم الشركة: LIB Therapeutics
Lerodalcibep هو مثبط مستهدف PCSK9 يتمتع بثبات طويل الأمد-في درجة حرارة الغرفة. ويهدف تطويره إلى تزويد المرضى بخطة علاج ذاتية وشهرية وأكثر ملاءمة للحقن تحت الجلد. فيما يتعلق بالنوع الجزيئي، فإن Lerodalcibep عبارة عن بروتين ربط صغير (SBP)، ومجال الارتباط المستهدف PCSK9 الخاص به هو ببتيد مصمم هندسيًا يمكنه الارتباط ببروتين PCSK9 البشري ذو درجة تقارب عالية على المستوى دون النانومولي. بالإضافة إلى ذلك، من خلال الدمج مع ألبومين المصل البشري (HSA)، يعمل الليرودالسيبيب على إطالة عمر نصف البلازما بشكل ملحوظ، حيث يصل إلى 12-15 يومًا.
المادة الفعالة: اتريباميل
دلالة: عدم انتظام دقات القلب فوق البطيني الانتيابي (PSVT)
اسم الشركة: شركة مايلستون للأدوية
إتريباميل هو عقار سريع المفعول غير ثنائي هيدروبيريدين L-محصر لقنوات الكالسيوم (CCB) تم تطويره بواسطة شركة Milestone Pharmaceuticals لعلاج PSVT وغيره من حالات عدم انتظام ضربات القلب. باعتباره رذاذًا للأنف، يمكن للمرضى استخدام رذاذ الأنف "إيتريباميل" بأنفسهم في أي وقت وفي أي مكان، ومن المتوقع أن ينقل طرق العلاج المتاحة حاليًا في حالات الطوارئ إلى المنزل ويوفر طرق علاج أسرع للمرضى. في مايو 2021، توصلت شركة Jixing Pharmaceutical إلى اتفاقية ترخيص وتعاون حصرية مع Milestone، وحصلت على الحقوق الحصرية لتطوير عقار إيتراباميل وتسويقه في الصين الكبرى.
العنصر النشط: ريبروكسالاب
إشارة: مرض جفاف العين (DED)
اسم الشركة: AbbVie، Aldeyra Therapeutics
Reproxalap هو عقار محتمل "الأول في فئته" قيد التطوير وهو مثبط للألدهيد النشط بجزيء صغير. يمكن أن يزيد محتوى الألدهيدات النشطة أثناء التهاب العين أو الجهازية، مما يسبب التهاب العين، وانخفاض إفراز الدموع، واحمرار العينين، وتغييرات في تكوين الدهون في الدموع. العديد من المرضى الذين يعانون من متلازمة العين الجافة لديهم مستويات عالية من الألدهيدات النشطة.
المادة الفعالة: ديبيموكيماب
الاستطباب: الربو اليوزيني، التهاب الجيوب الأنفية المزمن مع الزوائد اللحمية الأنفية
اسم الشركة: GSK
Depemokimab هو منتج بيولوجي طويل المفعول قيد التطوير يستهدف الإنترلوكين 5 (IL-5). يمكن أن يرتبط ديبيموكيماب بـ IL-5 بدرجة عالية من التقارب ويتم إعطاؤه كل ستة أشهر لعلاج مرضى الربو الحاد. IL-5 هو السيتوكين الرئيسي في التهاب النوع الثاني. أكثر من 80% من مرضى الربو الحاد يكون سببهم التهاب من النوع الثاني، مع ارتفاع مستويات اليوزينيات وتدهور غير متوقع للحالة.
المادة الفعالة: نارسوبليماب
الاستطباب: مرض الأوعية الدموية الدقيقة التخثري المرتبط بزراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم (TA-TMA)
اسم الشركة: عمروس
نارسوبليماب (المعروف أيضًا باسم OMS721) هو جسم مضاد أحادي النسيلة بشري بالكامل يستهدف MASP-2، والذي يعمل كأنزيم مؤثر في مسار الليكتين المكمل وهو هدف بروتيني مبتكر- التهابي. تجدر الإشارة إلى أن تثبيط MASP-2 قد ثبت أنه يحافظ على الوظيفة الكاملة لمسار التنشيط الكلاسيكي المعتمد على الأجسام المضادة، والذي يعد مكونًا رئيسيًا للاستجابة المناعية المكتسبة. منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج الخارق للأدوية وحالة الدواء اليتيم لـ TA-TMA. وافقت وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) أيضًا على تأهيل الدواء اليتيم لعلاج زراعة الخلايا الجذعية المكونة للدم.
المادة الفعالة: أفيكامتن
إشارة: اعتلال عضلة القلب الضخامي الانسدادي (HCM)
اسم الشركة: سيتوكينتكس
Aficamten هو عقار قيد التطوير ومن المحتمل أن يكون "الأفضل في فئته" وهو مثبط انتقائي لجزيء صغير للميوسين القلبي. يهدف Aficamten إلى تقليل عدد جسور الأكتين الميوسين النشطة المتقاطعة-في كل دورة قلبية، وبالتالي تثبيط انقباضات عضلة القلب المفرطة المرتبطة بـ HCM. في النماذج قبل السريرية، يقلل aficamten من انقباض عضلة القلب عن طريق الارتباط المباشر بموقع ربط توافقي انتقائي فريد من نوعه على الميوسين القلبي، وبالتالي يمنع الميوسين من الدخول إلى حالة إنتاج القوة. حصلت شركة Aficamten على اعتراف العلاج المبتكر من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والإدارة الوطنية للمنتجات الطبية الصينية (NMPA) لعلاج مرض HCM الانسدادي المصحوب بأعراض.
العنصر النشط: ريلاكوريلانت
الاستطباب: فرط الكورتيزول الداخلي المنشأ (متلازمة كوشينغ)
اسم الشركة: كورسيبت ثيرابيوتيكس
Relacorilant هو مضاد انتقائي لمستقبلات الجلوكورتيكويد (GR) عن طريق الفم، ويُحتمل أن يكون "الأول من نوعه" وينظم نشاط الكورتيزول عن طريق الارتباط بـ GR بدلاً من مستقبلات الهرمونات الأخرى في الجسم. تم منح هذا العلاج حالة الدواء اليتيم من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والمفوضية الأوروبية لعلاج فرط الكورتيزول، كما تم منحه حالة الدواء اليتيم من قبل المفوضية الأوروبية لعلاج سرطان المبيض.
المادة الفعالة: زوليفلوداسين
دلالة: السيلان البسيط
اسم الشركة: إنوفيفا التخصصية العلاجية
Zoliflodacin هو مضاد حيوي محتمل "الأول من نوعه" عن طريق الفم سبيروبيريميدينثيون مع آلية عمل فريدة من نوعها. يمكن أن يثبط إنزيمًا بكتيريًا رئيسيًا يسمى توبويسوميراز من النوع الثاني، وهو أمر بالغ الأهمية لوظيفة البكتيريا وتكاثرها. وقد أظهرت الدراسات السابقة في المختبر أنه فعال ضد سلالات النيسرية البنية المقاومة للأدوية المتعددة، بما في ذلك السلالات المقاومة للسيفترياكسون والأزيثروميسين، ولا يطور مقاومة متصالبة مع المضادات الحيوية الأخرى.
