تشير التقديرات إلى أن حوالي 30% من مرضى الهيموفيليا الشديدة A و5% -10% من مرضى الهيموفيليا الشديدة B لديهم مثبطات عامل التخثر في أجسامهم، مما يجعل علاج الهيموفيليا لهؤلاء المرضى أكثر صعوبة. على الرغم من أن طرق العلاج الحالية قد حسنت بشكل كبير نوعية الحياة للعديد من مرضى الهيموفيليا، إلا أن مرضى الهيموفيليا ب الذين يعانون من مثبطات لا يزالون يتحملون عبء المرض والعلاج بسبب خيارات العلاج الوقائية المحدودة. بناءً على الاحتياجات الطبية غير الملباة لدى هذه الفئة من السكان ونتائج المرحلة الثانية من التجارب السريرية، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تصنيف العلاج المتقدم لشركة Alhemo لعلاج مرضى الهيموفيليا B بالمثبطات.
ويهدف تصميم Alhamo إلى منع بروتين في الجسم يسمى TFPI، والذي يمنع تخثر الدم. من خلال منع TFPI، يمكن لـ Alhamo تعزيز إنتاج الثرومبين في وجود مثبطات، وبالتالي تعويض النقص أو عدم كفاية عوامل التخثر الأخرى.
وتستند هذه الموافقة إلى النتائج الإيجابية للمرحلة الثالثة المهمة من التجارب السريرية Explorer7. تشير البيانات إلى أن معدل النزيف السنوي (ABR) للمرضى الذين يتلقون العلاج الوقائي لألهيمو انخفض بنسبة 86% مقارنة بمن لم يتلقوا العلاج الوقائي. المتوسط المقدر لـ ABR للمرضى الذين يتلقون العلاج الوقائي Alhamo هو 1.7، في حين أن ABR للمرضى الذين لا يتلقون العلاج الوقائي هو 11.8. كان متوسط ABR لمجموعة علاج Alhamo صفرًا، في حين كان متوسط ABR للمرضى الذين لم يتلقوا علاجًا وقائيًا 9.8. وكنقطة نهاية ثانوية لدعم الفعالية، فإن 64% من المرضى الذين يتلقون علاج Alhamo الوقائي لم يتعرضوا لأي نزيف عفوي أو مؤلم خلال أول 24 أسبوعًا من العلاج، مقارنة بـ 11% من المرضى الذين لم يتلقوا علاجًا وقائيًا. في دراسة Explorer7، كانت التفاعلات الجانبية الأكثر شيوعًا بين المرضى الذين يتلقون علاج الهيمو هي التفاعلات في موقع الحقن (18%) والشرى (6%). وتشمل ردود الفعل السلبية الخطيرة احتشاء الكلى وردود الفعل التحسسية.
