CTX هو اضطراب استقلاب الكوليسترول الموروثة الذاتي النادرة والذي يؤثر على أجزاء متعددة من الجسم. في CTX ، يمكن أن يؤدي نقص حمض Chenodeoxycholic (CDCA) إلى تراكم الكحول الصفراء ، مما قد يؤدي بدوره إلى تراكم الكوليسترول السام. الكوليسترول هو محرك رئيسي لعبء أعراض المريض وتطور المرض ، بما في ذلك الخلل العصبي الذي لا رجعة فيه. إذا تركوا دون علاج ، فقد يعاني مرضى CTX من أعراض تعطيل حياتهم وتفاقم مع مرور الوقت ، بما في ذلك الإسهال المزمن ، وإعتام عدسة العين الثنائية في المراهقين ، وأنيقة الورم الحضري ، والتكاثر العصبي.
تعتمد هذه الموافقة بشكل أساسي على النتائج الإيجابية لدراسة المرحلة 3 من المرحلة ، والتي قامت بتقييم فعالية CTEXLI في المرضى البالغين الذين يعانون من CTX. حققت الدراسة نقطة النهاية الأولية ، والتي كانت انخفاضًا كبيرًا إحصائيًا في مستويات الكحول الصفراوي للمرضى (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
المكون النشط لأقراص Ctexli هو حمض Chenodeoxycholic ، وهو حمض الصفراء الذي يحدث بشكل طبيعي معتمد في البداية لعلاج المرضى الذين يعانون من قصات غامضة ناتجة عن الإشعاع في المرارة.
